葛兰素史克（GSK）近日公布了eltrombopag（Promacta/Revolade，艾曲波帕）一项III期PETIT2研究的数据。该研究在慢性免疫（特发性）血小板减少性紫癜（cITP）儿科患者中开展，评价了eltrombopag的疗效。数据表明，与安慰剂治疗组相比，eltrombopag治疗组血小板计数取得了统计学意义的显著改善，有近40%的患者取得了6-8周的血小板反应（39.7% vs 3.4%，p＜0.001）。相关数据已提交至6月12-15日在意大利米兰举行的欧洲血液学协会年度大会。

PETIT2研究的疗效数据在跨年龄组具有一致性。安全数据与既有安全属性一致，没有观察到新的安全性问题。eltrombopag治疗组最常见的不良事件（AE）包括鼻咽炎、鼻炎、咳嗽、呼吸道感染。

关于cITP：

免疫（特发性）血小板减少性紫癜（ITP），特征为血小板计数低，年发病率为万分之五。尽管许多ITP儿科患者不需要治疗，但高达30%的患者在1岁时会经理持续性的疾病，被诊断为慢性ITP。儿科cITP患者具有高风险的严重出血。

关于eltrombopag：

目前，eltrombopag（艾曲波帕）已获FDA批准，以商品名Promacta上市，同时获欧盟批准，以商品名Revolade上市，用于慢性免疫（特发性）血小板减少症（ITP）的治疗。此外，eltrombopag于2013年9月获欧盟批准，用于慢性丙型肝炎（HCV）成人患者血小板减少症（thrombocytopenia）的治疗。

今年2月，FDA授予eltrombopag突破性疗法认定，用于对免疫抑制疗法反应不足的重症再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症的治疗。重症再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见疾病，患者骨髓无法产生足够的新血细胞。目前，尚未有药物获批用于对初始免疫抑制疗法（IST）无响应的SAA患者的治疗，这类患者在确诊后，约有40%的患者在5年内会死于感染或出血。